Profilaxis como tratamiento preventivo es la mejor opción para hemofílicos

El uso de factores anti-hemofílicos,  puede generar  en el paciente, un anticuerpo que los bloquea y neutraliza, impidiendo que ejerzan su función terapéutica

La hemofilia está catalogada como una enfermedad rara debido al bajo número de personas que la padece. Se trata de una coagulopatía (enfermedad que afecta al sistema de coagulación), de origen genético, caracterizada  por la deficiencia del Factor VIII o del Factor IX, conocidas como Hemofilia tipo A y B, respectivamente, donde los varones la padecen y las hembras portan y transmiten el gen defectuoso.

Así lo explica la doctora Ana Bastardo González, especialista en hematología y profesora en la Escuela de Medicina de la Universidad de Oriente (UDO), quien destaca que esta condición no tiene diferencias en cuanto a raza, religión y condición socio-económica. Su incidencia es constante en todos los países del mundo. La Hemofilia A es cuatro veces más frecuente que la Hemofilia B y dependiendo de la magnitud del defecto, ambos tipos de hemofilia se presentan  bajo tres formas clínicas: severas (donde prácticamente está ausente el factor respectivo), moderadas y leves.

Profilaxis vs Inhibidores

Con respecto al tratamiento, la especialista advierte que, hasta los momentos, no existe tratamiento definitivo que produzca cura de esta condición. Sin embargo la ciencia médica en las últimas décadas ha logrado grandes avances en todos los aspectos de esta enfermedad y sigue trabajando arduamente en ello. “Las esperanzas para la cura siguen cifradas en la terapia génica con alguna intervención terapéutica que logre reponer la producción normal del factor deficiente en el individuo afectado”.

Para el tratamiento del paciente hemofílico se deben utilizar los llamados concentrados o factores antihemofilicos que son productos de alta calidad y confiabilidad, pues incluso los que tiene su origen en plasma humano son sometidos a procesos físicos y químicos  que inactivan cualquier partícula viral de  VIH o de las Hepatitis B y C que pudieran estar presentes.

No obstante y hasta la actualidad, sigue existiendo una grave y temida complicación del tratamiento de los pacientes con hemofilia y que es el desarrollo de inhibidores. “Debido a que estos concentrados de factores anti-hemofílicos son ajenos al organismo, el sistema inmunológico del paciente puede reconocer el factor exógeno como una proteína extraña o ajena y por tanto generar un anticuerpo (inhibidor) que lo bloquea y neutraliza impidiendo que este ejerza su función terapéutica cuando se administra bien sea para un evento hemorrágico o para profilaxis».

En este sentido, la doctora Bastardo enfatiza que los pacientes que reciben tratamiento bajo modalidad de profilaxis primaria con Factores anti-hemofílicos,   hemofilia A y B severa a partir del primer año de vida, deben ser monitorizados muy de cerca y periódicamente con evaluaciones clínicas y de laboratorio, en los días de mayor riesgo que son los primeros 20-50 días de exposición al producto.

“Esta modalidad ha demostrado inequívocamente preservar indemne al sistema musculo esquelético. Evita el desarrollo de hemartrosis recurrente e incluso existe evidencia de que pudiera disminuir la probabilidad de desarrollar inhibidores. No obstante existe el riesgo de esta complicación y su aparición puede ocurrir en cualquier tipo y forma clínica de hemofilia, bien sea el factor administrado bajo modalidad profiláctica o a demanda”, advierte la galena.

A pesar de ello, todos los estudios médicos apoyan el tratamiento bajo la modalidad de profilaxis primaria en pacientes severos, por sus amplias ventajas. La especialista aclara que el fenómeno de inhibidores es complejo y de causa multifactorial (implicándose factores genéticos y no genéticos) y que lo ideal en un paciente con inhibidor sería su erradicación para poder volver a utilizar el factor originalmente deficiente. Dicha modalidad de tratamiento se denomina Inmunotolerancia pero no es aplicable ni exitosa en todos los pacientes y su mayor éxito se limita a hemofilia A severa.

Para finalizar, la doctora Bastardo que en pacientes no candidatos a Inmunotolerancia o en la que ésta haya fracasado se utiliza el Factor VII recombinante y/o Concentrado de Complejo Protrombínico activado para tratamiento a demanda de las hemorragias e incluso en forma de profilaxis secundaria. “Cualquiera de las modalidades de intervención terapéutica en pacientes con inhibidores, por ser más complejas, requieren la participación de profesionales experimentados y deben ser asesoradas y monitorizadas en conjunto con el Centro Nacional de Hemofilia.

Información de nota de prensa.