Altos niveles del mineral en la sangre –por encima de mil unidades- producen efectos negativos en personas que han recibido más de 10 ó 15 transfusiones de sangre.

El hierro es un mineral utilizado por el organismo principalmente en la formación de la hemoglobina que transporta el oxígeno a los tejidos, y es esencial para su adecuado funcionamiento. Sin embargo, el exceso de hierro en la sangre puede generar niveles de toxicidad que comprometen la vida.

La sobrecarga de hierro está directamente asociada a transfusiones de sangre, las cuales en ocasiones son absolutamente necesarias como en los casos de personas con talasemia, leucemina, linfoma, anemia de células falciformes, otras anemias raras y síndromes mielodisplásicos. Estos pacientes que reciben constantes transfusiones están expuestos a la acumulación crónica de hierro, el cual al no ser correctamente procesado por el cuerpo puede acumularse en el hígado, el corazón y las glándulas endocrinas, sin generar síntomas o dolor hasta llegar a una situación crítica.

El problema potencial radica en que una vez depositado, el hierro libre cataliza la formación de radicales muy reactivos, que pueden dañar las membranas celulares y desnaturalizar las proteínas. Esta acumulación de hierro en cantidades tóxicas puede conducir a la diabetes, hipotiroidismo e insuficiencia hepática, y en el caso del tejido miocárdico puede derivar en arritmias, insuficiencia cardíaca e incluso la muerte.

La sobrecarga de hierro constituye un riesgo para la vida, de allí que el paciente deba tratarse con compuestos conocidos como quelantes del hierro, los cuales forman complejos estables solubles que luego son excretados por las heces o por la orina, reduciendo o estabilizando los niveles de hierro en el cuerpo.

Durante años, los resultados de la terapia con quelantes mostraron una reducción de las complicaciones asociadas, junto con la mejoría y supervivencia global. No obstante, dado que las moléculas hasta ahora utilizadas requerían de una administración por infusiones subcutáneas prolongadas durante 8 a 12 horas, de 3 a 7 días por semana, la calidad de vida del paciente se veía altamente afectada.

Actualmente, médicos y pacientes cuentan con una novedosa opción terapéutica desarrollada por el laboratorio suizo Novartis: la molécula deferasirox, perteneciente a una nueva clase de quelantes del hierro con una elevada especificidad, que en estudios clínicos matriculados en más de mil pacientes ha demostrado ser bien tolerada en dosis por vía oral, tanto en niños a partir de los dos años, como en adultos.

La de ingestión oral del deferasirox - disuelto en agua o jugo - y su vida media de eliminación entre las 8 y 16 horas, permite una única toma diaria eliminando el exceso de hierro sin la carga física y emocional que implica la utilización de la bomba impulsora de infusión, reduciendo además los cuidados y costos asociados al tratamiento.

En cuanto a la intensidad y duración del tratamiento para la sobrecarga de hierro, el mismo dependerá del monitoreo y evolución del paciente, y el balance adecuado de la cantidad de hierro en sangre, pues su déficit también tiene consecuencias.

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